Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung neuartiger Produkte zur Behandlung von schweren seltenen und ultrararen genetischen Erkrankungen. Die Therapien und die Pipeline der klinischen Phase bestehen aus vier Produktkategorien: Biologika, kleine Moleküle, AAV-Gentherapie und Nukleinsäureproduktkandidaten. Zu den vier zugelassenen Produktkandidaten des Unternehmens gehören Crysvita (Burosumab) zur Behandlung von X-verknüpfter Hypophosphatämie (XLH) und tumorinduzierter Osteomalazie (TIO), Mepsevii (Vestronidase alfa) zur Behandlung von Mucopolysaccharidose VII (MPSVII) oder Sly-Syndrom, Dojolvi (Triheptanoin) zur Behandlung von langkettigen Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD), und Evkeeza (Evinacumab) zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH). Zu den klinischen Produktkandidaten gehören DTX401, DTX301 und UX701. DTX401 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ la.
Sektor
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Land
United States
ok