Ionis Pharmaceuticals Inc
Ionis Pharmaceuticals, Inc. Sviluppa sei farmaci commercializzati per malattie gravi, tra cui farmaci per malattie neurologiche e cardiovascolari. I suoi medicinali commercializzati comprendono TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) e WAYLIVRA (volanesorsen). TRYNGOLZA riduce i livelli di trigliceridi negli adulti affetti da sindrome familiare da chilomicronemia (FCS). WAINUA è approvato per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi transtiretina-medicata ereditaria (ATTRv-PN) negli adulti. SPINRAZA è usato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici affetti da atrofia muscolare spinale. QALSODY è approvato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica negli adulti che hanno una mutazione nel gene superossido dismutasi 1 (SOD1) o SOD1-ALS. TEGSEDI è approvato per il trattamento di ATTRv-PN negli adulti. WAYLIVRA è approvato come aggiunta alla dieta in pazienti adulti con FCS geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite acuta e potenzialmente fatale.
Settore
Healthcare
Industria
Biotechnology & Drugs
Paese
United States
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