Ionis Pharmaceuticals Inc
Ionis Pharmaceuticals, Inc. développe six médicaments commercialisés pour les maladies graves, y compris des médicaments pour les maladies neurologiques et cardiovasculaires. Ses médicaments commercialisés sont TRYNGOLZA, WAINUA (eplontersen), SPINRAZA (nusinersen), QALSODY (tofersen), TEGSEDI (inotersen) et WAYLIVRA (volanesorsen). TRYNGOLZA réduit les taux de triglycérides chez les adultes atteints du syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). WAINUA est approuvé pour le traitement de la polyneuropathie de l'amylose héréditaire médicamenteuse par transthyrétine (ATTRv-PN) chez l'adulte. SPINRAZA est utilisé pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints d'atrophie musculaire spinale. QALSODY est approuvé pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique chez les adultes porteurs d'une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), ou SOD1-ALS. TEGSEDI est approuvé pour le traitement de ATTRv-PN chez l'adulte. WAYLIVRA est approuvé comme complément au régime alimentaire chez les patients adultes atteints de SCF génétiquement confirmée et présentant un risque élevé de pancréatite aiguë potentiellement mortelle.
Secteur
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Pays
United States
ok