Biomarin Pharmaceutical Inc
BioMarin Pharmaceutical Inc. È un'azienda globale di biotecnologie impegnata nello sviluppo di scoperte genetiche in farmaci che hanno un impatto sulla vita di ogni paziente. L'azienda dispone di otto terapie commerciali e di una pipeline clinica e preclinica. I suoi prodotti commerciali comprendono Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliasi-pqpz), Brineura (cerliponasi alfa), Aldurazima (laronidasi), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterina dicloridrato) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di MPS IVA, un disturbo di stoccaggio lisosomico. Roctavian è una terapia genica vettoriale con virus adeno-associato (AAV5) progettata per ripristinare le concentrazioni plasmatiche del fattore VIII in pazienti con emofilia grave A. i suoi programmi clinici chiave includono Vosoritide, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349, e INZ-701. La sua terapia enzimatica sostitutiva in fase avanzata, INZ-701, è in fase di sviluppo per il trattamento della carenza di ENPP1.
Settore
Healthcare
Industria
Biotechnology & Drugs
Paese
United States
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