Biomarin Pharmaceutical Inc
BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) è un'azienda globale di biotecnologie impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie che affrontano la causa principale delle condizioni genetiche. I prodotti commerciali di BioMarin comprendono Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliasi-pqpz), Brineura (cerliponasi alfa), Aldurazyme (laronidasi), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterina dicloridrato) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di MPS IVA, un disturbo di stoccaggio lisosomico. Roctavian è una terapia genica vettoriale con virus associato all'adeno (AAV5) progettata per ripristinare le concentrazioni plasmatiche del fattore VIII in pazienti con emofilia grave A. Brineura è una tripeptidilpeptidasi umana ricombinante 1 (TPP1) per il trattamento di pazienti con CLN2, una forma di malattia di Batten. Voxzogo è un analogo iniettabile una volta al giorno del peptide Natriuretic di tipo C (CNP) per il trattamento dell'acondroplasia.
Settore
Healthcare
Industria
Biotechnology & Drugs
Paese
United States
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