Biomarin Pharmaceutical Inc
BioMarin Pharmaceutical Inc est une société mondiale de biotechnologie engagée dans le développement de la découverte génétique dans des médicaments qui ont un impact sur la vie de chaque patient. La Société possède huit thérapies commerciales et un pipeline clinique et préclinique. Ses produits commerciaux comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavien (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et Voxzogo (vosoritide). Vimizim est un traitement enzymatique substitutif pour le traitement de la MPS IVA, un trouble de stockage lysosomal. Le Roctavian est une thérapie génique à vecteur de virus adéno-associé (AAV5) conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A. ses principaux programmes cliniques comprennent Vosoritide, BMN 333, BMN 390, BMN 351, BMN 349, et INZ-701. Son traitement enzymatique substitutif de stade avancé, INZ-701, est en cours de développement pour le traitement de la déficience en ENPP1.
Secteur
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Pays
United States
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