Biomarin Pharmaceutical Inc
BioMarin Pharmaceutical Inc (BioMarin) est une société de biotechnologie qui développe et commercialise des thérapies qui s'attaquent aux causes profondes des maladies génétiques. Les produits commerciaux de BioMarin comprennent Vimizim (élosulfase alpha), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliase-pqpz), Brineura (cerliponase alfa), Aldurazyme (laronidase), Roctavien (valoctocogène roxaparvovec), Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et Voxzogo (vosoritide). Vimizim est un traitement enzymatique substitutif pour le traitement de la MPS IVA, un trouble de stockage lysosomal. Roctavian est une thérapie génique à vecteur adéno-virus associé (AAV5) conçue pour restaurer les concentrations plasmatiques de facteur VIII chez les patients atteints d'hémophilie A. Voxzogo est un analogue du peptide natriurétique de type C (CNP) injecté une fois par jour pour le traitement de l'achondroplasie. Brineura est une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante (TPP1) pour le traitement des patients atteints de CLN2, une forme de la maladie de Batten.
Secteur
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Pays
United States
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